6月16日，和誉医药（02256.HK）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼已于近日完成治疗肝细胞癌（HCC）的注册性临床的首例患者给药。依帕戈替尼于今年5月获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）突破性疗法认定，是首个采用靶向分子生物标志物精准治疗肝细胞癌的药物。

据了解，依帕戈替尼（ABSK-011）是一种高选择性小分子FGFR4抑制剂，旨在靶向FGF19信号通路的过表达。当前，全球尚无FGFR4抑制剂获批上市，根据弗若斯特沙利文的分析，依帕戈替尼凭借其在竞争格局中的领先地位，有望成为首个治疗FGF19过表达aHCC患者的突破性药物。

绝大多数接受目前标准疗法（包括免疫检查点抑制剂（ICI）和多靶点激酶抑制剂（mTKI））治疗的晚期HCC 患者在一年内都会出现疾病进展。此外，约有30% 的HCC 患者表现出FGF19 过表达，这是一种与更具侵袭性的肿瘤生物学特性和更差的预后相关的生物标记物。

此项注册性临床研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，旨在评估依帕戈替尼联合最佳支持性治疗（BSC）与安慰剂联合BSC在经免疫检查点抑制剂（ICI）和多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）治疗的FGF19过表达的晚期或不可切除的HCC患者中的有效性和安全性。符合入组标准的晚期肝癌患者将以2：1的比例随机接受依帕戈替尼联合最佳支持治疗和安慰剂联合最佳支持治疗。

公开资料显示，和誉医药成立于2016年，是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司。公司专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物。自成立以来，和誉医药已经建立了丰富的创新产品管线，涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域。