近日，解放军总医院儿科医学部（原八一儿童医院）开出创新药物替度格鲁肽在该院的首张处方。有望让目前仅1岁零十个月的宝宝摆脱长期肠外营养供给，回归正常生活有了更多可能性。

解放军总医院儿科医学部儿童普外科主任王宪强表示，随着替度格鲁肽落地该院，一方面为治疗短肠综合征患儿提供了全新的用药选择，有望帮助他们摆脱长期依赖输液袋的困扰，重新拥抱健康的生活。另一方面，对于医疗团队而言，新药无疑为疾病的治疗增添了有力武器，标志着在短肠综合征诊疗领域取得了新的突破。

资料显示，替度格鲁肽是治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物。用于治疗1岁及以上短肠综合征患者。

短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。具体来看，正常成人的小肠约有3-8.5米，而短肠综合征成人患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米，未成年患者的小肠长度则小于38厘米。短肠综合征患者被称为“短肠人”，属于超罕群体。2023年9月，短肠综合征被纳入《第二批罕见病目录》。

“用于治疗短肠综合征(SBS)的替度格鲁肽是消化领域创新药，填补了短肠综合征领域长期无可使用的肠康复治疗药物的空白。”王宪强表示，替度格鲁肽可以通过增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度，提高肠道的吸收能力，加速或改善肠自主功能实现。

近年来，我国罕见病保障体系建设稳步推进。以北京为例，持续推动解决罕见病用药保障难题，建立起“基本医保+大病保险+惠民保”的罕见病用药保障机制，大大减轻了罕见病患者的用药负担，让罕见病患者用药可及、用药有保。

解放军总医院儿科医学部儿童普外科副主任医师邢国栋表示，前述案例的家长已为患儿购买了惠民保，再叠加企业提供的创新支付计划，降低了经济负担。“既可以过‘治疗关’，又可以过‘经济关’，在治疗时可以无后顾之忧。”

资料显示，目前，替度格鲁肽已进入皖惠保、惠厦保、沪惠保、惠梧保、宁惠保、陕西全面健康保等20省市惠民保。这一多层次、全方位的保障体系升级，极大地增强了药物的可及性和患者的用药依从性，使得创新药物的使用门槛降低，让更多患者能够负担这些药物，真正实现了从“遥不可及”到“触手可及”的转变。