创新药临床受理和批准数量大幅增长，多个适应症治疗药物实现首次批准和迭代，2024年医保药品目录调整新增38种“全球新”的创新药……
为了满足人民群众日益增长的健康需求，国产创新药正在“加速跑”。近日，在由中国医学科学院主办的第三届中国药学事业发展大会上，众多行业领域的院士、专家围绕我国药学事业发展的热点、难点和社会重大需求建言献策。
新药创制支持举措持续增强
中国工程院副院长、中国医学科学院北京协和医学院院校长王辰院士表示，近年来药学事业呈现蓬勃发展之势，无论是小分子药、植物药，还是占比越来越大的生物药，都对药学事业发展提出了包括学术、技术、研发、生产、质控等各个环节的更高要求，这是摆在药学事业面前重大而艰巨的任务。
近日，中国工程院副院长、中国医学科学院北京协和医学院院校长王辰院士在第三届中国药学事业发展大会上视频致辞。主办方供图
长期以来，党和国家高度重视药学事业发展，近年相继出台了一系列政策文件，包括《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》《“十四五”医疗装备产业发展规划》《全面提升医疗质量行动计划（2023-2025年）》等，为药学领域的蓬勃发展指明了方向、提供了遵循。
中国药学会理事长孙咸泽指出，生物医药产业作为新发展引擎，已经成为全球主要经济体创新战略布局和保障供应链稳定的重点。集中力量开展关键核心技术攻关，也已经成为加大医药创新力度和培育发展医药新质生产力的重要抓手。
今年7月5日，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，提出要调动各方面科技创新资源，强化新药创制基础研究，夯实我国创新药发展根基。
11月28日公布的新版国家医保药品目录新增91种药品，其中90种为5年内新上市品种。今年医保谈判以包括1类化药、1类治疗用生物制品、1类和3类中成药在内的“全球新”作为重点支持对象，确保“好钢用在刀刃上”。医保药品目录调整的背后，展现的是全民健康保障水平的提升。
国家药监局副局长赵军宁指出，我国近年在创新药研发的经费投入强度持续加大，随着药品监管科学全国重点实验室的获批，标志着我国药品监管科学体系建设已成为国家战略科技力量的重要组成部分。
国家中医药局科技司（中药创新与发展司）副司长马忠明表示，近年来，国家中医药管理局加强中药特色炮制技术的传承、挖掘和运用，持续深化产学研用的深度合作，加快推进科技攻关和成果转化，为中药科技创新和产业迭代升级提供了科技支撑。
“国家卫生健康委将继续加强国家临床医学研究中心和各类国家级医学科技创新平台建设，持续推进包括创新药物研发在内的国家重大科技计划项目的组织实施和接续工作。”国家卫生健康委科教司司长刘登峰表示，国家卫生健康委成立了科技创新领导小组，已出台50条促进卫生健康科技创新的政策举措。
加速提升研发原始创新能力
“我国创新药在研发管线和上市数量指标上，已步入全球第二梯队的前列，部分领域与国际顶尖水平之间的差距正在不断缩短。”中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员陈凯先表示，我国新药研发已经从“跟踪仿制”走向“模仿创新”，正向“原始创新”的新阶段迈进。
近年来，随着药物研发和制备平台的不断升级，药品审评审批制度改革持续推进，创新研发成果不断涌现，一大批创新药获批上市。公开数据显示，“十四五”以来，共有113个国产创新药获批上市，是“十三五”期间获批新药数量的2.8倍。
值得注意的是，2021年国内批准创新药47个，与美国和欧盟批准的创新药数量相当；2023年，国内批准创新药40个，首次超过欧盟批准的创新药数量。
但从创新药的创新程度来看，当前国内上市的创新药仍以me-too药为主，部分领域同质化现象较为严重，创新程度较高的同类首创新药（First-in-class）很少。
业内人士指出，尽管创新药数量上取得了快速增长，但我国创新药研发在原始创新能力方面仍显不足，与国际顶尖水平竞争的核心技术依然缺乏，进而影响了我们在全球药品市场所占的份额。
中国工程院院士、中国药科大学教授王广基指出，细胞治疗和基因治疗作为生物医药领域的重要方向，正逐渐成为新药研发的热点。细胞药物的研发不仅需要突破传统药物研发中的许多技术瓶颈，还需要在安全性、有效性、质量控制等方面取得重大突破。
“特别是细胞治疗药物在体内的增殖过程非常复杂，需要通过更先进的技术手段进行精确追踪和监控。”王广基表示，近年来，我国的细胞与基因治疗快速发展，基本与国际水平同步。我们要共同努力推进细胞与基因治疗作为新药上市，以解决临床的难治性和罕见性的疾病，惠及更多的患者。
陈凯先表示，新药的原始创新对基础研究的能力和水平要求更高，探索性更强，其研发周期长、投入大，失败的风险更高。他建议，要进一步加强基础研究和关键核心技术攻关，同时加强资本市场和审评审批政策等各环节对原始创新的支持，为我国创新药发展提供有力支撑，实现更多从“0”到“1”的突破。
深化产学研企创新协同合作
中国工程院院士、中国医学科学院药物研究院院长蒋建东表示，药物是临床医疗的核心手段之一，创新药物研发是一个涵盖了化学、物理学、生命科学、材料科学、医学以及计算机科学等学科的复杂体系，需要各个学科的交叉合作。
“这就要求我们加强学科交叉。同时，既要传承中医药的优秀传统文化，也要学习近代西方先进的生命科学知识，更要古为今用、洋为中用，抓住当今世界生命科学领域变革机遇，实现赶超和跨越。”蒋建东说。
业内人士指出，目前我国每年研发获批的新药大多来源于医药企业。这意味着在新药研发和产业化过程中，企业发挥的作用更加凸显。深化产学研企创新协同合作，有利于加快构建适应新质生产力发展的创新药研发体系，增强国产药物的自主创新能力和水平，推动新药研发成果快速转化和产业化。
中国工程院院士、中国医学科学院药物研究所执行所长王锐介绍，中国医学科学院药物研究所通过与所办企业的深度合作，探索出了适合中国国情的创新药物研发转化模式——内循环协和模式。依托这一模式，所里研制的双环醇、人工麝香、紫杉醇注射液等多个新药获批上市并进入市场，实现了科研成果迅速转化为实际产品。
中国医学科学院药用植物研究所党委书记、副所长何仲表示，药用植物资源在药学事业中具有重要地位，药用植物资源的保护、可持续利用与开发是一项长期而艰巨的任务，需要行业各界携手并进、精耕细作、相互学习、彼此借鉴，共同提升。
“中成药是连接中医药传统理论与现代医学的桥梁，但中药复杂体系研究不足是当前面临的一大挑战。”中国工程院院士、中药制药过程控制与智能制造技术全国重点实验室主任肖伟建议，要持续深化基于科研大数据的中药创新整合研发工作，促进中药与现代医学、西医疾病体系的深度融合，着力提升中药的科技竞争力。
中国工程院院士、成都中医药大学首席教授陈士林建议，要进一步加深大数据、云计算、AI技术与药物筛选平台的融合，为新药研发提供更强大的工具支持。
专家表示，培养高素质的科研人才，是推动医药事业发展的关键所在。要通过政策引导和资金扶持，充分调动科研人员积极性和创造力，为他们发挥创新潜能提供保障。同时，要加强科研机构与企业之间的互动与合作，鼓励他们积极参与国际学术交流和合作项目。
