11月28日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“新版医保目录”）正式公布，全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制剂——易来克（甲磺酸贝舒地尔片）纳入其中。调整后的新版医保药品目录将于2025年1月1日起正式实施。

　　苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任吴德沛表示，近年来，我国异基因造血干细胞移植快速发展，2023年全年移植数量位列全球第一。在移植体量和疗效逐步提高的同时，cGVHD的规范管理仍是现阶段临床的重要挑战。随着ROCK2抑制剂等创新药物的问世，难治性cGVHD的纤维化治疗难点将可能得到有效逆转。这类药物纳入医保目录，将有助于改善更多cGVHD患者的生存和生活质量。

　　cGVHD俗称“慢性排异”，是一种常见且危害严重的移植后并发症。数据显示，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后存在发生cGVHD的风险。慢性排异反应不仅会导致皮肤、肺部、眼睛、口腔、关节等多个组织发生炎症和纤维化，导致严重的功能障碍，更可能危及生命，是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。

　　吴德沛指出，纤维化问题是cGVHD的“根源问题”，也是核心的治疗难点。cGVHD的治疗目标一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态，进而有效预防、减少纤维化，另一方面对于发生纤维化的组织和器官，希望能够有效地直接逆转纤维化，因此免疫稳态和逆转纤维化是cGVHD治疗目标的核心。

　　然而目前在治疗层面，超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。随着ROCK2等靶点的发现，cGVHD的治疗从免疫抑制发展到免疫稳态，ROCK2抑制剂在建立免疫稳态并逆转纤维化方面具有创新性，能为尽早达成治疗目标与规范化管理提供有力武器。

　　cGVHD患者面临的另一大问题是疾病术后管理中更多聚焦于移植的原发病，往往容易忽视并发症症状，50%的cGVHD患者在诊断时已是中至重度，给患者带来了极为沉重的疾病负担。对此，吴德沛建议，cGVHD的早期发现与长期管理要谨记于心，移植术后医患应做好密切沟通，当出现异常症状时应首先考虑是否是排异反应，并第一时间予以诊治。当确诊之后要尽早干预并遵循规范治疗，同时要做好长期随访工作，帮助患者早日回归正常生活。